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La Medicina Checa prueba una nueva terapia genética contra el Síndrome de Huntington

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Praga – Según el portal médico «MediaPlus», la enfermedad de Huntington (EH) es un trastorno en el cual las neuronas en ciertas partes del cerebro se desgastan o se degeneran. La enfermedad se transmite de padres a hijos. La EH es causada por un defecto genético en el cromosoma 4; el defecto se debe a una expansión de tripletes CAG que codifican la síntesis de la glutamina. En la secuencia original hay 34 repeticiones, y en la enfermedad, más de 40.

A medida que el gen se transmite de padres a hijos, el número de repeticiones tiende a ser más grande. Cuanto mayor sea el número de repeticiones, mayor será la posibilidad de que una persona presente síntomas a una edad más temprana. Por lo tanto, como la enfermedad se transmite de padres a hijos, los síntomas se desarrollan a edades cada vez más tempranas.

La Forma más común de este síndrome aparece en las personas adultas. Las personas con esta forma de la enfermedad generalmente presentan síntomas a mediados de la tercera y cuarta década de sus vidas. Pero hay otra forma aún Una menos común de  aparición temprana y por lo general muy pocos individuos lo sufren y se puede iniciar en la niñez o en la adolescencia.

Pero ahora las personas con este síndrome tienen esperanza de aumentar su posibilidad de y calidad de vida gracias a un nuevo tratamiento genético que han comenzado los científicos de los EE.UU. en colaboración con un equipo investigativo de la República Checa. El nuevo metodo trata de postergar la aparición de la enfermedad que es de carácter neurodegenerativa y afecta directamente el sistema nervioso.

La terapia ya ha sido probada en mini cerditos en el Instituto PIGMOD del Instituto de Fisiología y Genética Animal de la Academia de Ciencias en Libéchov na Mělnicku (Rep. Checa). En los experimentos finales también participa el Hospital de Neurocirugía Santa Anna de Brno y el Hospital «Na Homolce» de Praga.

El uso de minicerdos es conveniente para las terapias genéticas debido a que cuando alcanzan su edad adulta, sus órganos son similares en peso y tamaño al de los seres humanos. En la Rep. Checa padecen de esta enfermedad hereditaria alrededor de mil personas; en promedio afecta a 7 de cada 100 000 personas.